Uusi Alzheimer-lääke herättää kysymyksiä
26.10.2021 | 09:46
Teksti : Virpi Ekholm
Adukanumabi sai kesän alussa myyntiluvan Yhdysvalloissa, vaikka näyttö sen tehosta on vielä puutteellista. Toimivan lääkkeen kehittäminen Alzheimerin tautiin on osoittautunut lääkeyhtiöille erityisen vaikeaksi haasteeksi.
Tätä oli odotettu: Yhdysvaltojen lääkeviranomainen FDA myönsi kesäkuun alussa myyntiluvan ensimmäiselle uudelle Alzheimer-lääkkeelle sitten vuoden 2003. Kyseessä on ensimmäinen lääke, jonka luvataan hidastavan Alzheimerin taudin etenemistä eikä vain lievittävän oireita.
Myyntilupaprosessi oli kuitenkin poikkeuksellisen riitaisa. Moni asiantuntija katsoi, että lääkettä ei tulisi hyväksyä, koska näyttö sen tehosta on vielä puutteellista. Euroopassa lääke ei ole vielä saanut myyntilupaa.
Adukanumabi vähentää tutkimusten mukaan amyloidiplakkien määrää Alzheimer-potilaiden aivoissa. Amyloidiproteiinin kertymistä aivoissa pidetään yhtenä keskeisenä tapahtumana Alzheimerin taudin kehittymisessä.
– Valitettavasti tutkimukset, joissa selvitettiin lääkkeen käytännön kliinistä tehoa, lopetettiin ennenaikaisesti. Vasta jälkikäteen havaittiin, että lääkkeen isoin annos näytti hidastavan muistin ja toimintakyvyn heikkenemistä, kertoo neurologi, professori Juha Rinne Turun yliopistosta.
FDA edellyttääkin nyt lääkeyhtiö Biogenilta uutta tutkimusta, jossa lääkkeen kliininen teho voidaan varmistaa. Jos näin ei käy, lääke voidaan vetää pois markkinoilta.
Millaiseksi hoidon hinta muodostuu?
Paitsi lääkkeen teho, kysymyksiä herättävät myös sen mahdolliset haitat ja korkea hinta.
Merkittävin haitta kliinisissä tutkimuksissa oli aivoturvotus, jota esiintyi sitä enemmän, mitä isompi adukanumabin annos oli. Osalla muutokset olivat oireettomia, mutta osalla ne aiheuttivat esimerkiksi sekavuutta, näköhäiriöitä tai pahoinvointia.
Lääkkeen listahinta Yhdysvalloissa on lääkeyhtiö Biogenin mukaan noin 56 000 dollaria vuodessa.
Jos lääke tulee käyttöön myös Suomessa, kustannukset lankeavat sairaanhoitopiirien vastuulle.
– On hyvä kysymys, millaiseksi hoidon hinta muodostuu, jos lääke saa myyntiluvan. Missään nimessä se ei kuitenkaan tulisi kaikkien Alzheimer-potilaiden käyttöön, vaan rajatulle joukolle taudin alkuvaiheessa olevia potilaita, Rinne puntaroi.
Adukanumabi annostellaan suonensisäisenä infuusiona. Hoidon hintaa korottavat myös säännölliset magneettitutkimukset, joilla seurataan mahdollisia haittoja.
– Toisaalta lääke voisi tuoda yhteiskunnalle säästöjä, jos se lykkäisi ja lyhentäisi aikaa, jolloin ihminen on hoitolaitoksessa. Valtaosa Alzheimerin taudin yhteiskunnalle aiheuttamista kustannuksista syntyy laitoshoidosta, Rinne muistuttaa.
Ei mikään ihmelääke
Adukanumabia on tutkittu myös suomalaisilla potilailla Turussa, Kuopiossa ja Helsingissä.
Turussa tutkimuksen toteutti CRST-tutkimuskeskus, joka on erikoistunut kliinisiin lääketutkimuksiin. Juha Rinne toimi tutkimuksen vastaavana lääkärinä Suomessa.
– On vaikea sanoa, oliko lääkkeestä suomalaisille potilaille hyötyä, koska tutkimus oli kaksoissokkoutettu, osallistujia oli melko vähän ja sairauden kulku on jokaisella erilainen. Suomalaisillekin potilaille tuli kyllä aivoturvotusmuutoksia, mutta kukaan ei saanut niistä vakavia oireita.
Mikään ihmelääke adukanumabi ei joka tapauksessa ole. Jos potilaan muisti ja toimintakyky ovat jo heikentyneet, lääke ei pysty kääntämään sairauden kulkua taaksepäin.
– Lääke voi todennäköisesti hidastaa sairauden etenemistä, mutta ei se pysty sitä pysäyttämään, Rinne kiteyttää.
Monimutkainen sairaus hankaloittaa hoidon kehittämistä
Turun CRST-keskuksessa on käynnissä useita kliinisiä lääketutkimuksia muistisairauksiin eri mekanismein vaikuttavilla lääkkeillä, kuten rokotteilla, vasta-aineilla ja tableteilla.
Parhaillaan siellä haetaan osallistujia tutkimukseen, jossa testataan diabeteslääke semaglutidin vaikutusta lievää Alzheimerin tautia sairastavilla potilailla.
Maailmalla tutkimuksissa on useita kymmeniä lääkemolekyylejä, joiden toivotaan tehoavan Alzheimerin tautiin. Monet tutkimukset ovat kuitenkin viime vuosina epäonnistuneet.
– Alzheimerin tauti on monimutkainen sairaus, jonka lopullista syytä tai sairauteen johtavia tapahtumia ei vielä tarkasti tunneta. Sen takia toimivan hoidon kehittäminen on ollut vaikeaa, Rinne pohtii.
Yksi syy tutkimusten epäonnistumiseen on voinut olla myös siinä, että tutkittujen potilaiden sairaus oli edennyt jo liian pitkälle. Mahdollinen lääkehoito tulisi aloittaa mahdollisimman varhain, jotta se voisi vaikuttaa taudin kulkuun.
Lue lisää aiheesta
Tyypin 1 diabetesta voidaan ehkä jarruttaa
Väitös: Lääkehoitoon sitoutuminen on haastavaa monille aikuisena astmaan sairastuneista
Norjassa tutkitaan lääkehoidon aloituspalvelun vaikutuksia kakkostyypin diabeteksen hoidossa
Tutkimus: Lääkehoito voi kuormittaa pitkäaikaissairaita
Tutkimus: Syöpälääke voi taltuttaa vakavan enterovirusinfektion
Hormoniton lääke voi hillitä kuumia aaltoja
Uusi migreenilääke voi auttaa, jos triptaaneista ei ole hyötyä
Lääkitys kuntoon | Lääkkeiden sivuvaikutukset vaivasivat kuusikymppistä miestä – lääkemuutosten ohella käyttöön otettiin myös lääkkeetön hoitomuoto
Suolistohormonit suojaavat myös sydäntä
