Lääkkeiden saatavuus on heikentynyt vuosi vuodelta ja on nyt Pohjoismaiden heikoin. Lue lisää »

Rouva piristyi ja pystyi itse syömään, kun lääkkeiden murskaus ja verenkiertolääkitys l... Lue lisää »

Voiteet, vitamiinit ja lastentuotteet kiinnostavat laatutietoisia ostosmatkailijoita. Lue lisää »

Vuoden 2017 notkahduksen jälkeen lääkemyynti tukuista apteekeille kasvoi viime vuonna 4... Lue lisää »

Fimea on palkannut lisää väkeä hoitamaan Britannialta siirtyneitä myyntilupaprosesseja.... Lue lisää »

Potilaan omat solut nujertavat syövän

Lääkehoito   19.10.2018 13:26  VIRPI EKHOLM LEHTIKUVA

,

Kun yhdysvaltalainen Emily Whitehead oli 7-vuotias, hänen leukemiansa oli uusiutunut kahdesti, eivätkä mitkään sytostaatit enää tehonneet.

Professori vertaa oman veren puolustussoluja hyödyntävää hoitoa yhtä käänteentekeväksi kuin aikanaan luuydinsiirtoja. CAR-T-terapia on nyt aloitettu myös Suomessa.

Leukemian ja imukudossyövän eli lymfooman hoitoon on tulossa aivan uudenlainen vaihtoehto, CAR-T-soluterapia.

CAR-T-hoidossa käytetään potilaan omia veren puolustussoluja, T-lymfosyytteja, jotka muokataan geneettisesti niin, että ne käyvät tehokkaasti syöpäsolujen kimppuun.

CAR on lyhenne sanoista kimeerinen antigeenireseptori, joka lisätään T-solujen pinnalle. Tämän reseptorin ansiosta muokatut solut tunnistavat ja nitistävät potilaan omat syöpäsolut.

Solu- ja verensiirtohoitojen professori, ylilääkäri Kim Vettenranta HYKSistä pitää uutta hoitoa merkittävänä askeleena soluterapioiden kehityksessä.

– Muutosta voi verrata siihen, kun luuytimen siirrot tulivat mahdollisiksi 1970-luvun alussa ja muuttivat merkittävästi leukemian hoitoa, hän vertaa.

Tarjolla aluksi vain harvoille

CAR-T-soluhoidot koskevat aluksi erittäin pientä ryhmää leukemia- ja lymfoomapotilaita, joille muut syöpähoidot eivät  ei ole saatu riittävää hoitovastetta muilla syöpähoidoilla. Heille se voi kuitenkin olla käänteentekevä hoito.

Soluhoidot on juuri aloitettu HYKS Syöpäkeskuksessa aikuisille lymfoomapotilaille lääketehdas Celgenen tutkimuksessa. Lisäksi kaksi suomalaista lapsipotilasta on jo saanut hoitoa ulkomailla Novartiksen toteuttamassa tutkimuksessa.

Aluksi hoitoa tullaan antamaan vain yksittäisille, vaikeimmin sairaille leukemia- ja lymfoomapotilaille.

– On kuitenkin mahdollista, että CAR-T-hoito korvaa tulevaisuudessa joillakin potilailla muita raskaita hoitoja, kuten luuydinsiirtoja, Vettenranta pohtii.

Ensimmäinen CAR-T-hoitoa saanut lapsi, yhdysvaltalainen Emily Whitehead, on nyt 13-vuotias. Hän sai hoitoa 7-vuotiaana, sairastettuaan solunsalpaajahoidolle resistenttiä, kahdesti uusiutunutta leukemiaa.

– Nyt kuuden vuoden kuluttua tauti on edelleen poissa. Siis tilanteessa, jossa muita hoitovaihtoehtoja ei enää ollut.

Kova hinta, vaaralliset haittavaikutukset

Suurimmat hidasteet uusien hoitojen yleistymiselle ovat niiden korkea hinta sekä merkittävät haittavaikutukset.

Hoidon tarkkaa hintaa Suomessa ei ole vielä määritelty, mutta Vettenranta arvioi sen olevan huomattavan kallista.

CAR-T-hoitoihin liittyy myös melko tavallisia, potentiaalisesti hengenvaarallisia haittavaikutuksia, kuten korkeaa kuumetta aiheuttava sytokiinioireyhtymä. Siksi on tärkeää, että hoidot tulevat keskitetyiksi mahdollisimman osaaviin käsiin.

Kaikesta huolimatta Vettenranta on toiveikas.

– Ehkäpä kymmenen vuoden kuluttua meillä on käytettävissä CAR-T-hoitoja muihinkin syöpiin kuin leukemioihin ja lymfoomiin, ja niiden turvallisesta käytöstä on opittu lisää, jolloin kynnys niiden käyttöön madaltuu. Ja varmaa on, että hoidon hinta tulee laskemaan, hän ennustaa.

Raaka-aine tuotetaan sairaalassa

Sairaaloille ja valvontaviranomaisille uudet soluterapiat tuovat aivan uusia haasteita. Kyseessä ovat ensimmäiset myyntiluvalliset lääkevalmisteet, joiden raaka-aine tuotetaan sairaalassa.

– Lähetämme sairaalasta solut ulkomaille lääketehtaaseen muokkausta varten, josta ne tulevat muokattuina sairaalaan takaisin. Näinhän ei toimita minkään muun lääkevalmisteen kohdalla, Vettenranta huomauttaa.

Tulevaisuudessa CAR-T-hoidot valmistetaan ehkä terveiden luovuttajien soluista. Nämä tutkimukset ovat jo maailmalla pitkällä, mutta eivät vielä myyntilupavaiheessa.

Euroopan komissio myönsi elokuun lopussa myyntiluvat ensimmäisille CAR-T-soluvalmisteille, Novartiksen Kymriahille ja Gileadin Yescartalle.

Molemmat lääkevalmisteet on tarkoitettu suurisoluisen B-solulymfooman hoitoon aikuisilla. Kymriahin toinen käyttöaihe on lasten ja nuorten akuutin lymfaattisen leukemian hoito. Hoidot on suunnattu potilaille, joiden sairaus on erityisen vaikeahoitoinen tai uusinut aiemmista hoidoista huolimatta.

Fimea arvio vaikutuksia

HYKS on mukana kahdessa CAR-T-soluhoidon myyntilupatutkimuksessa. Celgenen LisoCel-valmisteen lisäksi tutkimuksen kohteena on Kymriah, jonka käyttöaihetta pyritään laajentamaan lasten imukudossyövän hoitoon.

Fimea arvioi parhaillaan CAR-T-hoitojen hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia. Tutkijalääkäri Ulla Härkösen mukaan arviot valmistuvat aikaisintaan lokakuun aikana.

Arkisto


Norjan lääkepula pahenee
11.01.2019 14:15 RIITTA LEHTIMÄKI

11.01.2019 14:15 RIITTA LEHTIMÄKI


Murskaus loppui, vointi parani
10.01.2019 15:30 NINA RANTTILA

10.01.2019 15:30 NINA RANTTILA


Venäläiset tulevat
07.01.2019 14:15 SALLA NAZARENKO

07.01.2019 14:15 SALLA NAZARENKO


Lääkemyynti kääntyi kasvuun
04.01.2019 10:40 ERKKI KOSTIAINEN

04.01.2019 10:40 ERKKI KOSTIAINEN


Brexit uhkaa lääkkeiden saatavuutta
04.01.2019 08:15 ERJA ELO

04.01.2019 08:15 ERJA ELO


Uusia lääkkeitä lihavuuden hoitoon
04.01.2019 08:02 VIRPI EKHOLM

04.01.2019 08:02 VIRPI EKHOLM


Banaanikärpänen ratkoo lihavuuden syitä
03.01.2019 13:52 OLLI-PEKKA TIAINEN

03.01.2019 13:52 OLLI-PEKKA TIAINEN


Lääkevarmennus voi johtaa lääkepulaan
20.12.2018 21:20 ERJA ELO, OLLI-PEKKA TIAINEN

20.12.2018 21:20 ERJA ELO, OLLI-PEKKA TIAINEN


Suuret lääkekulut laskevat hieman
19.12.2018 12:30 OLLI-PEKKA TIAINEN

19.12.2018 12:30 OLLI-PEKKA TIAINEN


Apteekki on auki entistä pidempään
18.12.2018 12:40 ERKKI KOSTIAINEN

18.12.2018 12:40 ERKKI KOSTIAINEN