Eturauhassyöpään tarkoitetun darolutamidin etappimaksu nosti tammi-syyskuun liikevoiton... Lue lisää »

Seuraavaksi markkinoille on tulossa semaglutidi, Suomessa tutkitaan myös anemialääkkeen... Lue lisää »

Bayer kaupallistaa maailmanlaajuisesti, Orion vastaa tuotteen valmistuksesta. Lue lisää »

Baloksaviirimarboksiili lyhentää influenssan oireita ja pienentää viruskuormaa enemmän ... Lue lisää »

Naloksoni voisi hillitä aivoissa tapahtuvaa tulehdusta ja sitä kautta edistää toipumist... Lue lisää »

Harvinaislääkkeiden määrä kasvaa

harvinaislääkkeet  Lääkekehitys   29.02.2016 13:27  VIRPI EKHOLM INGIMAGE

INGIMAGE, INGIMAGE

Toistakymmentä harvinaislääkettä sai myyntiluvan viime vuonna.

Lähivuosina on odotettavissa aiempaa enemmän uusia lääkkeitä vakaviin, harvinaisiin sairauksiin. Viime vuonna 174 valmistetta sai Euroopassa harvinaislääkestatuksen ja 14 uudelle harvinaislääkkeelle myönnettiin myyntilupa.

Edellisvuonna myyntilupia harvinaislääkkeille myönnettiin ennätysmäärä eli 15.

Kaikkiaan Euroopan markkinoilla on nyt noin sata harvinaislääkettä. Niistä noin 40 prosenttia on kehitetty syöpätauteihin. Toiseksi yleisimpiä ovat perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien hoitoon kehitetyt lääkkeet.

Suuri osa harvinaislääkkeistä on käytössä vain sairaaloissa, mutta mukana on myös avohoidossa käytettäviä tablettilääkkeitä.

Tulossa on vaikutusmekanismiltaan uudenlaisia lääkkeitä esimerkiksi pahanlaatuiseen verisairauteen myeloomaan.

Harvinaislääkkeiden hoidollinen merkitys on suuri

Harvinaislääkkeitä koskeva asetus tuli voimaan EU:ssa huhtikuussa 2000. Sen jälkeen kyseisen statuksen on saanut Euroopassa jo noin 1 600 valmistetta. Hakemuksia on tehty noin 2 400.

Harvinaislääkkeiden myyntilupahakemukset arvioidaan EU:ssa aina keskitetyssä menettelyssä. Arvioijat ovat eri Euroopan maiden lääkevirastoja edustavia asiantuntijoita.

”Orpolääkkeiltä” vaaditaan suppeampaa näyttöä tehosta ja turvallisuudesta kuin muilta lääkkeiltä. Monissa harvinaissairauksissa potilaiden määrä on niin vähäinen, että satojen potilaiden saaminen mukaan tutkimuksiin olisi lähes mahdotonta.

Usein harvinaislääkkeelle myönnetään ehdollinen myyntilupa, koska lääke katsotaan hyvin tarpeelliseksi, mutta tutkimustietoa on liian vähän tavallisen myyntiluvan myöntämiseksi. Silloin myyntiluvan haltijalta edellytetään lääkkeen turvallisuuden ja tehon seurantaa myyntiluvan myöntämisen jälkeen.

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean ylilääkäri Karri Penttilän mukaan harvinaislääkkeiden hoidollinen merkitys on suuri.

– Esimerkiksi kroonisen myelooisen leukemian ainut parantava hoito oli aiemmin luuydinsiirto. Nyt potilaat pärjäävät lääkehoidolla, ja osa voi jopa lopettaa sen, hän vertaa.

Yliopistosairaaloihin harvinaissairauksien osaamiskeskuksia

Suomen yliopistosairaaloihin ollaan perustamassa yksiköitä, jotka koordinoivat ja kehittävät harvinaisten sairauksien hoitoa.

Helsingissä, Turussa ja Kuopiossa sellaiset jo toimivat, ja Tampereella ja Oulussa suunnitellaan toiminnan käynnistämistä.

Osastonylilääkäri Mikko Seppänen HUS:n harvinaisten sairauksien yksiköstä uskoo, että yksiköt parantavat harvinaisten sairauksien diagnostiikkaa, seurantaa ja hoitoa.

– Sairaaloissa on paljon harvinaisten sairauksien asiantuntemusta, mutta edes niiden sisällä ei välttämättä tiedetä, ketkä ovat perehtyneet mihinkin sairauksiin. Nyt voimme koordinoida tätä työtä yliopistosairaaloiden kesken ja ohjata potilaat hoitoon oikeisiin paikkoihin, hän kuvailee.

**

Merkittäviä uusia harvinaislääkkeitä 2015

Blincyto: akuutti lymfaattinen leukemia
Farydak ja Kyprolis: multippeli myelooma
Hetilioz: uni-valve-rytmin häiriön hoito sokeilla
Kanuma: lysosomaalisen happaman lipaasin puutos
Lenvima: kilpirauhasen syöpä
Strensiq: lapsuusiän primaari hypofosfatasia
Unituxin: lasten neuroblastooma-kasvainten hoito

Lähde: Euroopan lääkevirasto EMA

**

Aiheesta lisää 7.4. ilmestyvässä Apteekkarilehdessä.

Arkisto


Kuumiin aaltoihin kehitteillä uusi, lupaava lääke
22.06.2017 09:22 VIRPI EKHOLM

22.06.2017 09:22 VIRPI EKHOLM


EMA haluaa vauhdittaa biosimilaarien kehittämistä
28.03.2017 10:00

28.03.2017 10:00


Suomalaisprofessori toiveikas uusista kolesterolilääkkeistä
19.01.2017 12:00 VIRPI EKHOLM

19.01.2017 12:00 VIRPI EKHOLM


EMA näyttää tietä – Lääketutkimukset avataan vihdoin julkisiksi
03.01.2017 09:16 VIRPI EKHOLM

03.01.2017 09:16 VIRPI EKHOLM


Osteoporoosin hoitoon on tulossa uusia lupaavia lääkkeitä
14.11.2016 09:36 VIRPI EKHOLM

14.11.2016 09:36 VIRPI EKHOLM


Uusi antibiootti tuo toivoa - voi nitistää moniresitenttejä bakteereita
29.06.2016 10:32 VIRPI EKHOLM

29.06.2016 10:32 VIRPI EKHOLM


Rituksimabi esti tehokkaasti MS-taudin pahenemisvaiheita
22.06.2016 11:57 VIRPI EKHOLM

22.06.2016 11:57 VIRPI EKHOLM


Ylilääkäri: Harvinaislääkkeiden hinta ylittää kipukynnyksen
26.04.2016 09:10 VIRPI EKHOLM

26.04.2016 09:10 VIRPI EKHOLM


Uudella menetelmällä vauhtia lääkekehitykseen
08.09.2015 08:23 TIINA KUOSA

08.09.2015 08:23 TIINA KUOSA